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2022年10月,企竞该团队正式发起临床试验招募,并随后实施全球首例遗传性耳聋患儿的基因治疗。

地块在论文中共有6名OTOF突变耳聋患儿接受了基因治疗。

通过耳部微创的方式,分钟将该药物一次注射到患者内耳,随访期间展示出良好的安全性和耐受性。

触顶5名患儿在接受治疗后听力和言语功能得到明显恢复。

据悉,激烈家房这是全球第一个取得疗效的耳聋基因治疗临床试验,也是该领域目前成系统的、病例数最多的临床试验,以及全球第一项双AAV载体的人体试验。

对于研究方案的安全性,企竞舒易来对记者解释,AAV载体目前是基因治疗领域最常用的载体之一,且已经有多款AAV基因治疗药物上市。

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